Os Estados Unidos aprovam a primeira terapia genética para doenças genéticas
Agência de notícias Xinhua, Washington, 19 de dezembro (repórter Lin Xiaochun) A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA anunciou no dia 19 que aprovou a terapia genética de Lindurna da American Spark Gene Therapy Company para tratar crianças e pacientes adultos com doenças específicas dos olhos genéticos.Esta é a primeira terapia genética para doenças de cura.
O diretor da Administração Farmacêutica dos EUA, Scott Gotley, disse em comunicado: "A aprovação de hoje marca outro 'primeiro' primeiro 'no campo da terapia genética, que se refere ao novo mecanismo de ação, mas também se refere ao mecanismo genético. O escopo do uso da terapia é estendido ao tratamento do câncer e usado para tratar os danos à visão. baixar jogos da disney
De acordo com esta declaração, a terapia com Luxturna será usada para mutações de cura e gene de nível duplo RPE65 relacionadas à desnutrição genética da retina.A doença danificou a visão do paciente e até levou a uma cegueira completamente de pacientes específicos. baixar jogos da disney
O uso dessa terapia é injetar diretamente a cópia normal das células da retina do paciente para injetar o gene RPE65, permitindo que essas células produzam uma proteína normal que pode converter o sinal de luz em um sinal elétrico da retina, melhorando assim a visão do paciente. baixar jogos da disney
Um ensaio clínico envolvendo 31 pacientes com mutações no gene do RPE65 mostrou que, em comparação com o grupo controle, os pacientes que receberam o tratamento foram significativamente melhorados. baixar jogos da disney
A Spark Gene Therapy Company disse que mais informações como o preço de Luxturna serão fornecidas em janeiro do próximo ano. baixar jogos da disney
Até agora, a administração farmacêutica dos EUA aprovou um total de três terapia genética, e as outras duas terapias foram aprovadas no início deste ano.Diferente de Luxturna, os outros dois são todos de imunoterapia de células T do antígeno quimérico (CAR-T). baixar jogos da disney
Getlib acredita que a terapia genética está agora em um "ponto de virada", "acredito que a terapia genética se tornará um pilar de tratamento ou até curará muitas doenças e doenças". baixar jogos da disney
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